Analisi della cost-utility del deferiprone per il trattamento dei pazienti con β-talassemia e accumulo di ferro cronico

L’introduzione della deferroxamina (DFO), negli anni ’60 del secolo scorso, ha significativamente diminuito la mortalità tra i pazienti adolescenti e giovani adulti, soprattutto per la cardiopatia ferro-indotta. Oggi la terapia con agenti ferro-chelanti è il trattamento standard dell’accumulo trasfusionale di ferro. La DFO è somministrata tramite infusione per via sottocutanea (s.c.) 5-7 giorni/settimana. Questo può avere un impatto significativo sulla qualità della vita dei pazienti. L’introduzione nel 1999 del deferiprone (DFP), il primo agente ferro-chelante somministrabile per os, ha migliorato la sopravvivenza dei pazienti; nel 2006 è stato approvato un nuovo agente somministrabile per os, il deferasirox (DFX). In Europa, il DFP è indicato per i pazienti per i quali la terapia con DFO è controindicata o inadeguata. Tuttavia, è diffuso l’impiego della DFP sia in monoterapia sia in associazione alla DFO. La conoscenza della costo-efficacia relativa dei quattro regimi di trattamento disponibili (DFO, DFP, DFX e DFO+DFP) è un aspetto di rilievo, alla luce delle differenze in termini di capacità di rimuovere il ferro in eccesso, prezzo e burden. Lo studio ha valutato la costo-efficacia di regimi di trattamento a 5 anni con DFO, DFP, DFX e DFO+DFP nel contesto dello UK National Health Service (NHS), comprendendo i servizi personali e sociali, in accordo alle UK Health Technology Apparisal (HTA).