New pharmacotherapies for genetic neuromuscular disorders: opportunities and challenges

Ricci, Federica;VACCHETTI, MARTINA;BRUSA, Chiara;Vercelli, Liliana;DAVICO, Chiara;Vitiello, Benedetto;Mongini, Tiziana
Last
2019-01-01

2019
12
8
757-770
770
Duchenne muscular dystrophy; Neuromuscular diseases; Pompe disease; X-linked myotubular myopathy; gene therapy; genetic therapies; molecular therapies; myotonic dystrophy type 1; spinal muscular atrophy
Ricci, Federica; Vacchetti, Martina; Brusa, Chiara; Vercelli, Liliana; Davico, Chiara; Vitiello, Benedetto; Mongini, Tiziana
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